La FDA s’apprête à obtenir plus de puissance pour extraire des médicaments accélérés qui ne fonctionnent pas

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Un programme fédéral qui a accéléré la mise au point de centaines de nouveaux médicaments pour les patients atteints de cancer et d’autres fait face à la plus grande refonte de ses trois décennies d’histoire alors que le Congrès envisage des moyens d’éviter l’approbation de médicaments qui ne fonctionnent pas.

Le Congrès est sur le point de modifier le programme d’approbation accélérée de la Food and Drug Administration pour répondre aux plaintes selon lesquelles il a parfois conduit à l’utilisation de médicaments coûteux et inefficaces. Des propositions à la Chambre et au Sénat donneraient à la FDA plus d’autorité pour s’assurer que les entreprises mènent les grandes études de suivi nécessaires pour confirmer qu’un médicament accéléré fonctionne et pour retirer du marché toute thérapie qui ne fonctionne pas.

Les changements, s’ils sont adoptés, seraient parmi les plus importants pour le programme d’approbation accélérée depuis sa création en 1992, selon les responsables de l’industrie et les personnes qui étudient la FDA.

La Chambre a adopté mercredi un projet de loi qui apporterait les changements. La législation doit être adoptée d’ici septembre pour éviter des déficits de financement pour la FDA.

Aduhelm a obtenu l’approbation accélérée de la FDA en tant que médicament précoce contre la maladie d’Alzheimer l’année dernière, incitant un membre du comité consultatif à démissionner; Biogen a effectivement cessé de le commercialiser.


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PISCINE Nouveau/via REUTERS

L’activité intervient après l’approbation accélérée par la FDA d’un médicament contre la maladie d’Alzheimer de Biogen Inc.,

Aduhelm, a attiré les critiques de nombreux médecins et chercheurs et de certains des propres conseillers de l’agence, qui se sont demandé si la thérapie avait aidé.

Citant les doutes, de nombreux hôpitaux ont refusé de donner Aduhelm tandis que plusieurs assureurs maladie, dont Medicare, ont restreint l’utilisation. Biogen a déclaré le mois dernier qu’il cesserait effectivement de commercialiser le médicament.

« Les patients veulent des chances légitimes. Ils ne veulent pas payer des dizaines de milliers de dollars pour quelque chose qui n’est pas un traitement très prometteur », a déclaré le Dr Aaron Kesselheim, professeur de médecine à la Harvard Medical School, qui a démissionné d’un comité consultatif de la FDA sur Aduhelm de l’agence. décision.

Les grands groupes commerciaux de l’industrie, Pharmaceutical Research and Manufacturers of America et Biotechnology Innovation Organization, ont salué la voie pour accélérer l’accès aux médicaments vitaux. PhRMA a déclaré qu’il soutenait «l’utilisation du programme sous sa forme existante».

« L’approbation accélérée s’est vraiment avérée être un outil très efficace », a déclaré Janet Woodcock, sous-commissaire principal de la FDA. « Les gens repèrent les échecs, mais lorsque nous avons accéléré l’approbation, nous avons dit qu’il y aurait plus d’incertitude. Si l’approbation accélérée avait le même taux de réussite que l’approbation régulière, nous ne ferions rien de spécial du tout. »

La FDA a établi une approbation accélérée en réponse aux militants du VIH-SIDA réclamant un accès plus rapide aux traitements qui pourraient aider les patients atteints de cette maladie mortelle.

Janet Woodcock, sous-commissaire principale de la FDA, a déclaré que l’approbation accélérée est un outil efficace et n’a pas été conçue pour avoir un taux de réussite égal au processus d’approbation régulier.


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Greg Nash — Piscine via CNP/Zuma Press

Dans le cadre du programme, l’agence autorise les médicaments en aussi peu que cinq mois, ou parfois en aussi peu que quelques semaines, par rapport aux 10 mois qu’une forme traditionnelle d’approbation peut prendre.

Pour évaluer plus rapidement un médicament expérimental, la FDA n’exige pas que le médicament présente un avantage clinique, comme la prévention des crises cardiaques ou la prolongation de la vie d’un patient atteint de cancer, dans un essai clinique. De tels essais peuvent prendre des années.

Au lieu de cela, l’agence recherchera un signe, tel qu’une réduction du cholestérol ou un arrêt de la croissance tumorale, qui indique que le médicament pourrait avoir un avantage clinique.

« Pour certains patients qui ont des tirs au but limités, cette voie leur permet de guérir plus rapidement tout en nécessitant une collecte de données de haute qualité », a déclaré Anand Shah, ancien sous-commissaire aux affaires médicales et scientifiques de la FDA.

Aduhelm de Biogen est le premier traitement approuvé pour les patients atteints de la maladie d’Alzheimer à un stade précoce qui pourrait être en mesure de ralentir la maladie. WSJ explique comment le médicament interagit avec les cellules cérébrales et pourquoi certains médecins ne sont pas encore prêts à le prescrire. Illustration : Jacob Reynolds

La FDA approuve désormais plus de médicaments par le biais du programme d’approbation accélérée et d’autres voies rapides que par la voie traditionnelle. Au total, l’agence a autorisé plus de 300 médicaments grâce à une approbation accélérée, dont beaucoup pour le cancer.

Les fabricants de médicaments, en échange de pouvoir vendre un médicament si rapidement, promettent de confirmer le bénéfice lors de tests de suivi. Toujours selon les termes, la FDA peut forcer une entreprise à retirer son médicament du marché s’il ne s’avère pas efficace.

Pourtant, les entreprises peuvent prendre des années pour effectuer des études de confirmation ou ne pas les faire, permettant l’utilisation de certains médicaments qui pourraient ne pas aider les patients mais coûter des dizaines de milliers de dollars, selon certains médecins et assureurs maladie.

Les propositions du Congrès donneraient à la FDA l’autorité légale explicite d’exiger que des études de confirmation soient en cours avant d’accorder une approbation accélérée à un médicament, et limiteraient le nombre de mesures que la FDA doit prendre pour obtenir le retrait d’un médicament.

La Chambre et le Sénat autoriseraient également la FDA à fixer des objectifs d’inscription pour les participants aux essais cliniques, des protocoles d’étude et des jalons, y compris la date à laquelle les études devraient viser à être achevées.

Près de 60% des plus de 35 000 patients atteints de cancer en 2018 qui ont été étudiés prenaient des médicaments qui n’avaient pas encore été trouvés pour allonger leur vie, contre 13% en 2011, selon une étude publiée dans JAMA Internal Medicine en octobre.

« Les payeurs ne veulent pas ne pas couvrir quelque chose qui est approuvé », a déclaré le Dr Michael Sherman, vice-président exécutif et médecin-chef de Point32Health Inc., un assureur régional basé à Canton, Mass. « Le problème est dans une certaine mesure le La FDA crée un chèque en blanc signé et laisse l’industrie pharmaceutique remplir le numéro.

Environ la moitié des médicaments qui ont reçu une approbation accélérée depuis 1992 n’ont pas encore prouvé leurs avantages, selon une étude de 2021 publiée dans le BMJ.

« Ces retards exposent les patients au risque d’être traités avec des médicaments qui ne fonctionnent pas », a déclaré Michael Carome, directeur du groupe de recherche en santé chez Public Citizen.

Souvent, l’agence compte sur les entreprises pour retirer volontairement leurs produits. Les entreprises ont retiré 28 agréments. La FDA en a tiré un, et elle réfléchit à l’opportunité d’en tirer un second.

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Pensez-vous que la FDA devrait faire plus pour s’assurer que les entreprises mènent les grandes études nécessaires pour confirmer qu’un médicament accéléré fonctionne ? Rejoignez la conversation ci-dessous.

En 2011, la FDA a accordé une approbation accélérée à Makena, un médicament pour empêcher les femmes qui ont eu un accouchement prématuré d’en avoir un autre, après qu’une étude a révélé une réduction de plus de 30 % de ces naissances. En 2019, cependant, une étude de suivi a révélé que le médicament ne diminuait pas les naissances prématurées récurrentes chez les femmes qui le prenaient par rapport à un placebo.

Sur la base des résultats, la FDA a commencé à demander le retrait du médicament en 2020. Une deuxième audience sur les preuves est prévue cet automne.

Covis Pharma BV estime qu’une étude plus approfondie de Makena « est justifiée tant que l’accès au produit est maintenu » compte tenu de la force de l’essai initial et du besoin de santé publique, a déclaré Francesco Tallarico, responsable des affaires gouvernementales et de la politique de la société.

Écrire à Liz Essley Whyte à liz.whyte@wsj.com

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